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Die Vision klingt kühn: Was wäre, wenn sich alternde Nervenzellen in einen biologisch jüngeren Zustand zurückversetzen ließen? Genau das will das US-Biotechunternehmen Life Biosciences mit seiner experimentellen Gentherapie ER-100 erreichen. Im Juni wurde die Behandlung erstmals einem Menschen verabreicht. Das Fachjournal „Nature“ wertet den Beginn der Studie als wichtigen Schritt für die Forschung zur biologischen Verjüngung.

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Gentherapie soll geschädigte Nervenzellen verjüngen

Die US-Arzneimittelbehörde FDA hatte die klinische Studie im Januar genehmigt. Zunächst soll vor allem untersucht werden, ob ER-100 sicher ist und wie gut die Therapie vertragen wird. Zugleich prüfen die Forscher, ob geschädigte Nervenzellen im Auge wieder funktionsfähiger werden können.

Insgesamt sollen bis zu 18 Menschen behandelt werden. Zunächst erhalten zwölf Patienten mit Offenwinkelglaukom, der häufigsten Form des Grünen Stars, die Therapie. Anschließend sollen bis zu sechs weitere Teilnehmer mit der seltenen Sehnervenerkrankung NAION folgen. Die Dosierung wird schrittweise angepasst, alle Probanden werden mindestens fünf Jahre lang medizinisch begleitet.

Beide Erkrankungen schädigen sogenannte retinale Ganglienzellen. Diese Nervenzellen leiten visuelle Informationen vom Auge an das Gehirn weiter. Gehen sie zugrunde, lässt sich der dadurch verursachte Sehverlust bislang nicht rückgängig machen.

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Gentherapie gegen Alterung: So soll ER-100 Nervenzellen verjüngen

Um die geschädigten Nervenzellen wieder funktionsfähiger zu machen, setzt ER-100 auf die sogenannte partielle Reprogrammierung. Dahinter verbirgt sich ein Verfahren, das Zellen einen Teil ihrer biologischen Jugend zurückgeben soll, ohne dass sie ihre eigentliche Aufgabe verlieren.

Möglich werden soll das mithilfe eines gentechnisch veränderten Virus, das keine Krankheit mehr auslösen kann. Es dient als Transportmittel und bringt drei Gene in die geschädigten Nervenzellen ein. Dabei handelt es sich um drei der vier sogenannten Yamanaka-Faktoren. Diese Gene wurden von dem japanischen Nobelpreisträger Shinya Yamanaka entdeckt und können altersbedingte Veränderungen in Zellen teilweise zurücksetzen.

Aktiv werden die eingeschleusten Gene erst, wenn die Studienteilnehmer das Antibiotikum Doxycyclin einnehmen. Wird das Medikament abgesetzt, schalten sie sich wieder aus. Dieser molekulare Schalter soll die Behandlung zumindest teilweise kontrollierbar machen, berichtet „Business Insider“.

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Longevity: Forschung aus Harvard weckt Hoffnung

Der Ansatz von ER-100 baut auf Forschungsarbeiten der Harvard Medical School auf, an denen auch David Sinclair beteiligt war. Der Genetiker ist Professor an der Harvard University und Mitgründer von Life Biosciences. In Tierversuchen fanden die Wissenschaftler Hinweise darauf, dass sich geschädigte Sehnervenzellen teilweise regenerieren und verlorene Funktionen zurückkehren könnten. Ob sich diese Ergebnisse auf den Menschen übertragen lassen, soll nun erstmals die klinische Studie zeigen.

Sinclair sieht darin einen grundlegenden Perspektivwechsel. „Unsere Forschung deutet darauf hin, dass Alterung zu einem großen Teil durch den Verlust epigenetischer Informationen verursacht wird und nicht durch irreversible Schäden“, erklärte er in einer Mitteilung des Unternehmens. Die Studie biete erstmals die Möglichkeit zu prüfen, „ob sich durch die Wiederherstellung dieser Informationen menschliche Krankheiten lindern lassen“.

Mit epigenetischen Informationen sind chemische Markierungen gemeint, die steuern, welche Gene in einer Zelle aktiv oder inaktiv sind. Nach der Theorie der Forscher gehen diese Steuerinformationen im Laufe des Lebens teilweise verloren. Die Folge: Zellen funktionieren zunehmend schlechter, obwohl ihre eigentliche Erbinformation weitgehend erhalten bleibt. ER-100 soll an diesem Verlust von Steuerinformationen ansetzen.

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Experten warnen vor den Risiken der Zellverjüngung

Die vielversprechenden Forschungsergebnisse sind allerdings nur eine Seite der Medaille. Eingriffe in die Genregulation gelten zwar als wissenschaftlich vielversprechend, bergen aber auch schwer kalkulierbare Risiken. Im ungünstigsten Fall könnten sich einzelne Zellen unkontrolliert vermehren und Tumore entstehen.

Fachleute mahnen deshalb zur Zurückhaltung. Der Neurobiologe Pete Williams warnt insbesondere vor dem großen Erwartungsdruck, der inzwischen auf der Technologie lastet. „Es hat viel Hype bekommen“, sagte er im Gespräch mit „Nature“. „Wenn das katastrophal schiefgeht, könnte es uns allen in Zukunft schaden.“ Ein schwerer Rückschlag könnte demnach nicht nur ER-100 treffen, sondern die gesamte Forschung zur Zellverjüngung diskreditieren.

Hinzu kommt ein grundlegendes Problem: ER-100 behandelt nicht die eigentliche Ursache des Glaukoms. Der erhöhte Augeninnendruck, der wichtigste beeinflussbare Risikofaktor der Erkrankung, bleibt bestehen. Selbst wenn sich Nervenzellen tatsächlich verjüngen ließen, könnte der krankhafte Prozess deshalb erneut einsetzen. Der Stammzellbiologe Paul Knoepfler von der University of California, Davis, hält den Schritt in die klinische Anwendung daher für verfrüht, wie er in seinem Blog „The Niche“ schreibt.

Zellverjüngung: Investoren setzen trotz offener Fragen auf die Technologie

Die Warnungen bremsen das wirtschaftliche Interesse bislang kaum. Laut „Business Insider“ fließt erhebliches Kapital in die Forschung zur zellulären Reprogrammierung. Zu den Geldgebern zählen demnach unter anderem Jeff Bezos und Sam Altman; auch Pharmakonzerne wie Eli Lilly und Merck investieren in das Forschungsfeld.

Life Biosciences bezeichnet sich als erstes Unternehmen weltweit, das eine klinische Studie zur partiellen Zellverjüngung am Menschen begonnen hat. Ob daraus tatsächlich eine neue Therapieform entsteht, ist offen. Die nun erhobenen Daten dürften erstmals zeigen, wie tragfähig die großen Hoffnungen hinter dem Ansatz wirklich sind.